JW중외제약 헴리브라, 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 적응증 확대

JW중외제약은 투약 편의성을 획기적으로 개선한 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙, 이하 헴리브라)가 식품의약품안전처로부터 비항체 환자들에 대한 일상적 예방요법으로 추가 허가를 받았다고 31일 밝혔다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방, 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 신약이다.

이번 허가 사항 변경에 따라 헴리브라는 지난해 초 항체를 보유한 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 허가를 받은 후 1년여 만에 항체를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병 환자까지 치료 범위를 넓히게 됐다.

이 외에 용법‧용량 부분에서도 기존 허가 사항인 ‘주 1회 피하주사’ 방식에 국한되지 않고 의료진 판단에 따라 투약 간격을 늘릴 수 있게 됐다.

헴리브라는 또 이번 허가 변경에 앞서 지난 2월, 비항체 중증 A형 혈우병 치료제로는 최초로 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

헬릭스미스, 美 FDA에 엔젠시스 임상 3상 프로토콜 제출

헬릭스미스는 미국 FDA에 엔젠시스의 DPN 후속 임상 3상(3-2) 프로토콜을 제출했다고 31일 밝혔다.

앞서 헬릭스미스는 임상 3상의 성공 가능성을 최대한 높이기 위해 통증 분야의 세계 최고 전문가로 구성된 전문가위원회를 조직해 프로토콜을 준비했다.

지난 임상 3상(3-1) 대비 이번 프로토콜의 주요 차이점은 ▲주평가지표에서 첫 주사 후 6개월 째 평균 통증 감소 효과의 위약 대비 통계적 유효성 ▲부평가지표에서 첫 주사 후 6개월째 부차 통증지표(BPI-DPN)으로 측정한 가장 심한 통증 감소 효과의 의약 대비 유효성이다.

대상 환자는 가바펜티노이드 계열의 약물을 복용하지 않는 통증성 DPN 환자며 적응설계 방법론 활용을 통해 152명의 50% 피험자에 대한 데이터를 수집, 중간 분석을 통해 최대 250명까지 최종 숫자를 조정할 수 있도록 했다.

이외에 스크리닝 기간 중 통증 수치 기록이 성실하지 못한 환자를 제외, 데이터 품질을 강화하고 주기적 소변검사 실시를 통해 병용금지 약물(특히 마약류) 사용 여부를 모니터링 하기로 했다.