마약중독 예방·치료제 연구개발 착수
혁신의약품 mRNA 개발 위해 총력
2025년 실제 적용 제품 개발, 전임상 추진
마약 중독 이상 행동 치료제 개발이 목표
향후 해외 진출 플랫폼 구축해 갈 방침
지난해 천연물질 'RPS.3'을 국내 최초로 적용한 앰플을 출시해 주목 받은 에스엠하엘이 혁신의약품 mRNA 개발에 나섰다. RPS.3은 고려대학교 생명과학부 김준 교수가 개발한 특허 성분에 기반한 물질이다.
최근 서울바이오허브에 입주한 에스엠하엘은 영역 확장을 통해 바이오 전문 기업으로 변화를 시도한다. 에스엠하엘은 최근 ‘마약중독 예방 및 치료제’ 연구 개발을 위한 인적 인프라 구축을 완료하고 안우성 연구소장을 중심으로 본격적인 개발을 시작했다.
현재 대한민국은 마약청정국의 지위를 되찾기 위한 골든타임에 서있다. 전체 마약류 중독자 규모는 100만명 이상 추정되고, 마약중독 환자 수도 매년 증가하고 있다. 그럼에도 마약중독자에 대한 치료가 제대로 이뤄지지 않는 실정이다.
특히 암성 통증에 흔히 사용되는 마약성 진통제(모르핀, 옥시코돈, 펜타닐)와 비암성 통증 환자에 대한 마약성 진통제 처방이 증가 추세여서 자칫 마약 중독으로 이어질 위험성이 높아지고 있다.
에스엠하엘은 이에 대응하기 위해 '마약중독 예방 및 치료제' 개발에 적극 나서고 있다. 본지는 ‘마약중독 예방 및 치료제’ 연구와 mRNA 개발을 총괄하고 있는 에스엠하엘 안우성 연구소장을 만나 보다 자세한 설명을 직접 들어 봤다.
- 서울바이오허브에 입주 기업으로 선정됐다고 들었다. 서울바이오허브는 어떤 곳인가?
“서울바이오허브는 서울특별시가 조성하고 한국과학기술연구원·고려대학교가 운영하는 바이오‧의료 산업을 선도할 초기 창업 혁신 플랫폼이다.
서울바이오허브의 입주기업은 기술성, 사업성, 경영능력, 입주적정성에 평가를 통해 선정돼 기본 2년 입주기회(2년 후 심사에 따라 1+1년 추가제공) 동안 입주 사무실과 공용시설 제공(세미나실, 미팅 공간 등), 공용연구장비와 실험실 이용과 같은 서울바이오허브 인프라를 활용할 수 있다.
또한 ‘사업화 지원’을 위해 서울시로부터 창업 초기에 필요한 컨설팅, 멘토링, 교육 등을 혜택을 지원 받는다. 또, 서울바이오허브 운영 프로그램을 통해 국내외 협력기관과 네트워킹 행사에 우선 참여할 수 있으며, 서울시 혁신성장펀드 연계 지원을 통한 투자유치 지원, 서울 바이오의료 기술사업화 R&D 사업 연계 지원 등이 이뤄진다.
특히 규제완화, 세제 및 부담금 감면, 예산지원, 개발 관련 30여개 인허가 일괄 의제 처리와 같은 ‘서울 홍릉 강소연구개발특구’ 지정에 따른 지원 혜택도 받을 수 있다”
- 에스엠하엘이 서울바이오허브에 들어간 이유는 무엇인가?
“바이오 의료 분야는 특성상 기초연구와 실험이 핵심이다. 하지만 초기 바이오기업들은 비용이 많이 드는 연구시설 구축이 어렵고 고가의 실험장비 구매 여력이 없어 기술 개발에 어려움을 겪는다.
이번에 입주한 서울바이오허브의 ‘연구실험동’은 초기 바이오기업들이 가질 수 있는 어려움을 해소하고, 안정된 연구실험 환경에서 기술개발에 전념해 역량 있는 기업으로 성장할 수 있는 기회를 제공 받는다. 최근 바이오 스타트업에 대한 투자 환경이 좋지 않지만, 혁신신약(First-in-Class)인 mRNA를 개발 하는 기업에 대한 투자 니즈는 여전히 존재한다.
홍릉강소특구(서울바이오허브)는 홍릉 지역에 있는 바이오 스타트업을 발굴하고, 이들 기업의 투자 유치를 돕는 많은 프로그램이 있다. 이러한 환경 속에서 에스엠하엘의 R&D 역량 증진에 많은 도움이 될 것으로 판단했다.”
- 혁신신약 개발이라고 했다. 어떤 것을 개발하고 있나?
“현재 대부분의 약물 중독 치료제의 접근 방식은 대마, 코카인 같은 마약류가 체내에 들어가면 뇌의 보상회로 내 도파민 농도를 직접적으로 증가시키고, 도파민 수용체를 활성화시켜 약물에 대한 갈망을 일으킨다.
에스엠하엘이 연구 개발 중인 마약중독 예방 및 치료제는 과발현된 miR-206(신경전달물질)을 하향 조절함으로써 PLCγ1(세포내 여러 가지 단백질의 인산화에 관여 해 세포의 성장, 분화, 증식 등에 관여하는 주요한 효소)의 발현을 증가시켜 궁극적으로 이상행동으로 인한 인지 기능을 개선하는데 목적이 있다.
인간이나 동물이 마약 중독시 인체 내(in vivo), 특히 뇌에서 miR-206의 발현이 증가함을 확인했으며 동시에 PLC-γ1의 발현이 감소함을 확인했다.
이에 miR-206에 대한 상보적 염기서열을 포함하는 안티머(antimer)-miR-206(antisense oligonucleotide)을 합성해 인체 내에 투여하게 되면 antimer-miR-206이 miR-206의 발현을 감소와 함께 PLC-γ1의 발현의 증가를 조절, 마약 중독으로 인한 이상 행동을 치료할 수 있게 되는 것이다”
- 중장기 연구 계획을 알고 싶다.
“마약중독 예방과 치료제 개발을 antimer-miR-206을 기반으로 현재 진행 중이다. 타깃 검증을 위한 기초연구(비임상실험 및 제제화연구) 및 치료제 패치 시제품 제작을 2023년 하반기에서 2024년 하반기(1단계)까지 수행할 예정이다. 이 단계에서는 기존 펩타이드(peptide) 연구와 적용 화장품을 통한 노하우를 치료제 플랫폼 기술에 적용 가능할 것으로 보인다.
2024년 하반기부터 2026년 하반기(2단계)까지는 비임상(동물)실험, 전임상 진행을 통해 효능 검증과 해당 치료제의 안전성 및 유효성을 확인할 방침이다. 이러한 연구 결과를 바탕으로 관련 특허 출원 및 논문 투고를 진행할 것이다. 아울러 유효성/독성 평가, 비임상평가 등 ‘치료제의 약품 개발을 위한 원천 기술 개발’을 확보 후 투자 유치 및 인프라 구축을 추진할 것이다.
약물중독으로 인한 miR-206과 PLC-γ1의 특성 연구에 대한 데이터는 추후 다양한 신경계 질환 관련 연구 개발에 참고 자료로 활용하고, 인체에서의 antimer-miR-206의 적응증 연구는 치료 관련 연구에 적극 이용할 방침이다.
연계기술개발을 위해 microRNA를 포함한 새로운 백신과 플랫폼 기술을 개발하는 노력 외에도 후기 임상실험을 통해 치료제 분야의 신약개발 성공 확률도 높여갈 예정이다.”
- 관련 의약품 개발을 통해 얻을 수 있는 기대 효과는 무엇인가?
“최근 우리나라 전체 국민 8명 가운데 1명은 중독자일 정도로 한국 사회 내 중독 문제는 심각한 수준에 이르렀다.
또한 4대 중독(알코올, 마약, 도박, 인터넷)으로 인한 사회경제적 비용은 약 109조 5,000억원으로, 흡연(최소 4조 8,860억원~최대 5조 938억원), 암(2002년 기준 11조 3,000억원) 등 여타 질병의 사회경제적 비용과 비교했을 때도 매우 높은 수준으로 추정된다.
대한민국 국민 누구나 마약 중독에 빠질 수 있다는 이야기다. 마약 중독은 최근 우리나라에서도 치료가 필요한 일종의 질병이다. 더 이상 단순한 개개인의 문제가 아닌 사회적·구조적인 문제로 인식해야 한다. 현재 우리 정부도 ‘마약과의 전쟁‘에 역량을 총결집하고 있다.
현재까지의 마약중독 예방 및 치료는 정신과적 상담과 치료보호기관에 치중돼 인적·물적 자원이 소요되고 있다. 마약중독자 수의 증가에 비해 치료자 수가 턱없이 부족해 효과가 미미한 수준이다.
따라서 마약 중독의 효과적인 예방과 치료를 위해서는 뭔가 드라마틱한 물질 등이 개발돼야 한다고 본다. 다양한 질병에 대한 새로운 치료 솔루션을 설계하기 위한 마이크로RNA의 잠재적인 기능은 miRNA 관련 기술 개발에 영향을 끼칠 것이다. 이러한 연구는 신호 전달 경로의 작용 메커니즘을 이해하는 데에도 도움이 되고, miRNA 약물 후보 물질을 개발하는 것에도 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.
제약·바이오산업은 미래차·시스템반도체 등과 함께 우리나라의 혁신성장을 이끌 BIG3 핵심 산업으로 주목받고 있다. 아직 선진국들과의 기술격차가 있으나 제약·바이오산업의 발전을 위해 다양한 교류와 협력으로 노력해 나간다면 머지않아 큰 도약의 계기를 맞이할 것으로 확신한다.
에스엠하엘은 ‘신약 기반 확충 연구‘에 의해 신약으로 개발 가능성이 높은 ’후보물질‘ 등록을 추진하고, 추후에는 해외진출 플랫폼 구축을 통해 ‘한국 제약 바이오산업 브랜드 가치 제고’에 노력할 것이다.”