식품의약품안전처는 ‘펙시다티닙 염산염’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀의약품으로 지정된 ‘닌테다닙’ 등 2종에 대해 대상 질환을 추가, 4월 1일 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환의 진단 또는 치료를 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.

식약처는 현재 희귀·난치질환 치료제의 개발 지원을 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정을 통해 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회 보장을 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다고 밝혔다.